Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune che porta alla distruzione delle cellule pancreatiche di tipo beta deputate alla produzione di insulina e quindi alla dipendenza dall’insulina esogena. Uno studio multicentrico ha valutato se la somministrazione di Teplizumab, un anticorpo monoclonale anti-CD3, sia in grado di ritardare l’insorgenza di diabete di tipo 1 nei familiari di pazienti con la malattia, che non avevano diabete ma erano ad alto rischio di sviluppo della malattia. I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a un trattamento di 14 giorni con Teplizumab o placebo. Il follow-up per la progressione a diabete è stato eseguito con l’uso di test orali di tolleranza al glucosio a intervalli di 6 mesi. Un totale di 76 partecipanti (di cui 55 [72%] ≤18 anni) sono stati sottoposti a randomizzazione, 44 nel gruppo Teplizumab e 32 nel gruppo placebo.

La malattia è stata diagnosticata in 19 (43%) dei partecipanti che hanno ricevuto Teplizumab e in 23 (72%) di quelli che hanno ricevuto il placebo. Il tempo trascorso prima della diagnosi di diabete di tipo 1 è stato di 48.4 mesi nel gruppo Teplizumab e 24.4 mesi nel gruppo placebo. L’incidenza annuale di diagnosi di diabete è stata del 14.9% nel gruppo Teplizumab e del 35.9% nel gruppo placebo. Come eventi avversi, sono stati segnalati casi di eruzione cutanea e linfopenia transitoria. Pertanto, si dimostra che Teplizumab è in grado di ritardare la progressione verso il diabete di tipo 1 in soggetti ad alto rischio.

N Engl J Med (IF=70.670) 381:603, 2019